TolerogenixX erreicht wichtigen Meilenstein

Die TolerogenixX GmbH hat einen wichtigen Meilenstein in der klinischen Entwicklung ihrer Zelltherapie MIC-Lx erreicht. Mit der erfolgreichen Transplantation des letzten Patienten im Rahmen der Phase IIb-Studie TOL-2, ist die Behandlungsphase der randomisierten, kontrollierten Studie nun abgeschlossen.

Insgesamt wurden 63 Spender-Empfänger-Paare an mehreren Studienzentren in die Untersuchung aufgenommen und gemäß Studienprotokoll behandelt. Zwei Drittel der Teilnehmer erhielten MIC-Lx zusätzlich zu einer individuell angepassten immunsuppressiven Therapie, während die Kontrollgruppe ausschließlich mit der Standardtherapie behandelt wurde.

MIC-Lx basiert auf modifizierten Immunzellen des Organspenders. Die Zelltherapie wird vor der Transplantation verabreicht und soll das Immunsystem gezielt darauf vorbereiten, das Spenderorgan dauerhaft zu akzeptieren. Ziel ist es, die bislang notwendige lebenslange systemische Immunsuppression mit ihren erheblichen Nebenwirkungen wie erhöhtem Infektionsrisiko und Organtoxizität deutlich zu reduzieren.

Primärer Endpunkt der Studie ist das Erreichen einer operationalen Immuntoleranz, vergleichbar mit dem Zustand nach einem Jahr Behandlung. Dabei wird unter anderem das Ausbleiben einer akuten Abstoßung, der Erhalt der Organfunktion sowie das Fehlen neu gebildeter spenderspezifischer HLA-Antikörper bewertet. Weitere Endpunkte betreffen Infektionen, die Transplantatfunktion und immunologische Parameter.

Erste Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten 2027

„Mit der Transplantation des letzten Patienten befinden wir uns auf einem klaren Weg zu einem der wichtigsten klinischen Wirksamkeitsnachweise im Bereich der Immuntoleranz“, erklärte Matthias Schaier, CEO von TolerogenixX. Die Veröffentlichung der ersten Topline-Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit ist für die erste Jahreshälfte 2027 vorgesehen.

Die Phase IIb-Studie baut auf Ergebnissen der Phase Ib-Studie TOL-1 auf. Dort hatten mit MIC-Lx behandelte Patienten langfristige Hinweise auf eine spenderspezifische Immuntoleranz gezeigt. Gleichzeitig blieb die Funktion des Transplantats erhalten, während der Bedarf an konventionellen Immunsuppressiva reduziert werden konnte.

Das 2016 gegründete Unternehmen entwickelt personalisierte Zelltherapien zur Induktion antigenspezifischer Immuntoleranz. Neben der Lebendnierentransplantation sieht TolerogenixX Einsatzmöglichkeiten seiner proprietären MIC-Technologie auch bei weiteren Organtransplantationen sowie bei Autoimmunerkrankungen wie systemischem Lupus erythematodes und Multipler Sklerose.